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Vosoritide的成功,再次向外界证明了罕见病赛道的巨大潜力:ACH看似是罕见病,但明确的致病机制、典型的临床表现,叠加数万级的患者基数和迫切、长期的治疗需求,使其成为了一个极具开发价值的 “不罕见” 罕见病市场。
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Infigratinib靶向的FGFR3(成纤维细胞生长因子受体3)正是驱动ACH疾病发生的关键靶点,2月12日,BridgeBio公布Infigratinib在ACH中取得的首个具有统计学显著改善意义的3期顶线结果,公司计划下半年向FDA提交新药申请。
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Раскрыты подробности о договорных матчах в российском футболе18:01
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